兒童神經母細胞瘤是兒童最常見的顱外惡性實體腫瘤，我國每年新發病例在2000~3000例左右，患兒發病年齡通常在15歲以下，近一半患者發病時還不到2歲，超過半數患者為高危型。2023年9月20日，國家衛生健康委正式將神經母細胞瘤納入罕見病目錄。由于惡性程度高、疾病進展迅猛且治療難度大，神經母細胞瘤常被稱作“兒童癌王”，尤其對于高危及復發難治患者，遠期生存率相對較低。

全國神經母細胞瘤協作組牽頭人、天津醫科大學腫瘤醫院兒童腫瘤科主任醫師趙強教授表示，神經母細胞瘤并不可怕，家長需要培養防癌意識，定期對孩子開展防癌篩查，只要盡早發現、盡早接受規范化治療，七成以上的患兒是有治愈希望的。

“如患兒出現不明原因骨痛、腹部膨隆、熊貓眼、貧血、面色蒼白、走路不穩、多發皮下結節、腫塊、霍納綜合征（累及一側面部，可導致眼瞼下垂、瞳孔縮小和出汗減少）等癥狀，請盡早到專業性強的醫院檢查就診，從而把握最佳治療時機。”天津醫科大學腫瘤醫院兒童腫瘤科副主任李璋琳教授提示，神經母細胞瘤多源于交感神經系統的腫瘤，常見于腎上腺或腹膜后，家長如果多加留意是可以發現神經母細胞瘤早期“端倪”的。

許多患兒在初診時很容易被認為得了神經系統疾病，導致首診在神經科而造成誤診和漏診。此外，兒童不是成人的“縮小版”，面對“變幻多端”的神經母細胞瘤，單一的診療方式往往效果不理想。

為了方便廣大神經母細胞瘤患兒，為患兒提供專業的“一站式”診療服務，天津醫科大學腫瘤醫院開設“神經母細胞瘤專病門診”，面向初診及復發難治的神經母細胞瘤患者，對初診患者進行全面評估及制定規范化治療方案。對復發難治患者，天津醫科大學腫瘤醫院兒童腫瘤多學科專家團隊利用化療、手術、放療、自體干細胞移植及GD2單抗治療等多手段，將復發難治性神經母細胞瘤患兒5年EFS（無事件生存率）提高15%，5年OS（總生存率）提高14%，取得了較好的療效。